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首次研究表明药物伴侣疗法可预防小鼠阿尔茨海默氏症

就像皱折、粘在一起并可以变成球的胶带一样,开始失去形状的蛋白质会变得粘稠并倾向于聚集在一起。当这种情况发生时,旧的或功能失调的蛋白质不会被运送到细胞内的回收站,而是被困在细胞区室中。最终,它们会累积到破坏细胞机制的程度,从而导致重大问题。

幸运的是,细胞配备了分子机器,可以检测有缺陷的蛋白质,将它们分类,然后去除或稳定它们,防止它们积累并造成伤害。近年来,科学家们已经开发出小药物分子,称为药理学伴侣,可以帮助这一过程。

现在,坦普尔大学刘易斯卡茨医学院的科学家表明,药理学伴侣可以在阿尔茨海默病治疗中发挥关键作用。在 1 月 21 日在线发表在《分子神经变性》(Molecular Neurodegeneration) 杂志上的一项新研究中,他们描述了一种新型药理学伴侣,能够预防易患阿尔茨海默氏病的动物。

该研究首次表明,药理伴侣药物可以有效破坏破坏大脑神经元、助长记忆丧失并最终导致阿尔茨海默氏病的异常过程。

“我们的伴侣药物专门恢复了一种称为 VPS35 的分选分子的水平,它有助于将蛋白质从核内体中移出,细胞内的隔室对蛋白质进行分类以进行降解,”Scott Richards North Star 阿尔茨海默氏症慈善基金会 Domenico Praticò 医学博士解释说研究,药理学和微生物学系教授,以及刘易斯卡茨医学院 Temple 阿尔茨海默病中心主任。Praticò 博士是这项新研究的高级研究员。

蛋白质从核内体到细胞膜或被称为高尔基体的另一个细胞区室的运输是正常细胞功能的基础。VPS35 对这个运输系统特别重要,因为它可以分离出功能失调的旧蛋白质,并将它们送去回收。

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