FDA批准首个基于细胞的基因治疗β-地中海贫血

美国食品和药物管理局已批准Zynteglo(betibeglogeneautotemcel)，这是第一个基于细胞的基因疗法，用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血的成人和儿童患者。

Zynteglo是一种一次性的单剂量基因治疗产品。每个剂量的Zynteglo都是使用患者自己的骨髓干细胞定制和制造的，这些干细胞经过基因改造以产生功能性β-珠蛋白。该申请获得了罕见的儿科疾病凭证，以及优先审查、快速通道、突破性治疗和孤儿指定。

该批准基于两项多中心临床研究。在接受Zynteglo的41名患者中，89%的患者实现了输血独立，定义为在至少12个月内无需任何红细胞输血即可维持预定水平的血红蛋白。Zynteglo最常见的不良反应包括血小板和其他血细胞水平降低、粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发烧、脱发、流鼻血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒。

鉴于与这种治疗相关的潜在血癌风险，接受Zynteglo的患者应进行至少15年的血液监测，以寻找癌症证据。FDA表示，还应监测患者在Zynteglo给药期间的超敏反应以及血小板减少和出血。