多达18人,3岁及以上,将成为首次使用基因编辑技术CRISPR体内人体研究的一部分。据美联社报道,目标是治疗导致失明的眼部疾病。
在许多情况下,遗传性疾病,Leber先天性黑蒙(LCA)最终导致完全丧失视力。事实上,它是儿童遗传性失明的头号原因。
该试验将由制药公司Editas Medicine和Allergan进行,试图解决LCA 10的特定LCA变体。研究人员将使用CRISPR提供患者通过视网膜下注射缺乏的健康基因。
看到光芒
但正如美联社指出的那样,这种变化不会传递给后代。这使得它与科学家何建奎的一系列备受争议的人类胚胎试验不同,后者使用类似的技术来编辑未来人类世代的种系。
已经存在针对LCA的不同的非CRISPR基因疗法治疗,称为Luxturna,其涉及注射经修饰的病毒,其将校正的基因递送到视网膜细胞中。